格隆汇5月3日丨科伦博泰生物-B(06990.HK)公告，公司的主要产品A400(EP0031)(在转染过程中重排(RET)小分子激酶抑制剂项目，亦称为KL590586或EP0031)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)批准进入2期临床开发。
A400(EP0031)是第二代选择性RET抑制剂(SRI)，对常见的RET基因融合和突变具有广泛活性。于2021年3月，公司向总部位于英国的国际药物研发公司Ellipses Pharma Limited("Ellipses")授予一项在大中华区、朝鲜、韩国、新加坡、马来西亚及泰国外的所有国家开发、制造及商业化A400(EP0031)的独家、付特许权使用费、可转授的许可。
于2022年6月，A400(EP0031)已获得FDA批准的新药临床研究申请，进行一项针对RET基因改变的恶性肿瘤患者的1/2期试验。于2023年11月，A400(EP0031)获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗RET融合阳性实体瘤。于2024年3月，A400(EP0031)获得了FDA授予的快速通道资格认定，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。
在临床前研究中，A400(EP0031)在体外和体内对主要RET激酶表现出良好的抑制活性。A400(EP0031)在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。于2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上分享的有关A400(EP0031)的数据显示，根据其正在进行的1/2期试验结果，A400(EP0031)在晚期RET 实体瘤患者中表现出良好的抗肿瘤疗效，尤其是在一线及二线以上晚期RET NSCLC中的ORR分别为80.8%及69.7%。据报道，该两种情况中的DCR均超过96%。
根据ASCO网站发布的信息，Ellipses将在于2024年6月3日(当地时间)举行的2024年ASCO年会上呈报在从未采用过SRI或曾接受过治疗的晚期RET变异的NSCLC及其他肿瘤的患者中开展的A400(EP0031)1期剂量爬坡及扩展研究中所得临床数据。
目前，公司正在中国开展A400(EP0031)针对RET阳性NSCLC的关键临床研究。
