FX168财经报社(香港)讯 周五(12月3日)，中国国家医保局发布消息称，全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。该病在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/10000，携带者频率1/40—1/50，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。
据估算，中国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。
随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
按照严重程度高低，依次分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸，患儿寿命大多不超过2岁。
治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在今年的医保目录药品谈判中。
央视新闻称，经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元，全国统一价。
专家表示，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。
2019年12月底，济南时报曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。当时，一针诺西那生钠注射液售价69.97万元，挡住了大多数患儿的治疗路。
业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。
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